盐湖城——10年内开发100种药物. 这是犹他大学的一群科学家和工程师设定的雄心勃勃的目标, 递归制药公司的创始人, 通过在患病细胞上进行测试，能够快速、经济地确定药物意想不到的用途的初创公司.
药物开发的颠覆性方法, 借助能够跟踪变化的定制设计软件, 或者是愈合的迹象, 在细胞中, 能加速发现所谓“孤儿”疾病的治疗方法吗.
Recursion公司的科学家们已经确定了两种治疗脑海绵状畸形（CCM）的可能疗法。, 一种罕见的遗传性血管疾病，会导致出血性中风——包括非处方药, 维生素D补充剂（胆钙化醇）. 周一发表在美国心脏协会杂志上的一项研究表明，这些化合物成功地将人类CCM疾病小鼠模型的病变减少了50%, 循环.
此外，递归已经申请了$1.美国国家卫生研究院拨款400万美元，用于资助筛查数百种用于治疗糖尿病的药物,000种罕见疾病. “通过与制药公司合作, 大发娱乐可以以更低的成本为他们的候选药物找到新的用途，从而更安全、更快速地为更多的患者大发娱乐提供更多的治疗,Recursion首席执行官说, 克里斯托弗·吉布森, 一个M.D./Ph.D. 他是犹他大学的一名学生，在获得博士学位后休学.D. 李院长博士论文, 犹他大学健康科学研究副院长兼犹他大学医疗保健首席科学官.
“递归”就是在李的实验室里诞生的. 传统的药物发现途径是鉴定, 经过多年的研究, 研究特定疾病背后的生物学机制，然后用药物靶向治疗, 首先在实验室进行测试, 然后在动物身上，最后在人类身上. 整个过程平均需要10到15年，耗资10亿美元，甚至更多. 而且经常, 尽管有最好的科学, 这种药没有像承诺的那样起作用, 到那时，制造商已经浪费了数亿美元. 95%正在准备进行临床试验的药物没有进入市场——这是一个决定有多少药物被发明出来的限制因素, 他们治疗哪些疾病，病人支付的价格是多少, 吉布森说. “从长远来看，这不是一种可行的商业模式. 制药公司负担不起，大发娱乐整个社会也负担不起."
对于患有罕见疾病的患者来说，这个问题尤其严重. 在美国.S., 1983年的《大发娱乐》将罕见病定义为患病人数少于200人的疾病,全国有5000人. 大约有7个,000种罕见病, 总共影响了大约3000万美国人, 根据医学研究所. 这些疾病中只有不到5%有治疗方法, 而且现有的治疗方法价格不菲，因为制药商必须收回成本. 美国.S. 美国食品和药物管理局正在尽其所能消除孤儿药开发的监管障碍. 与此同时，犹他大学（University of Utah）的科学家们正在重新设计发现途径.
递归的策略是双重的. 而不是针对某种疾病的特定分子目标, 递归制作疾病的人类细胞模型，然后通过测试化合物将畸形和患病的人类细胞恢复到正常外观和功能的能力，以产生的表型（细胞的可观察特征）为目标. 这样做可以很好地预测药物的成功或失败. 而不是从头开始用一种新的化合物, 他们的商业模式是与制造商合作，挽救和重新利用那些通过早期安全试验但从未进入市场的药物. 他们还打算为仅在欧洲和亚洲销售的退役药物或配方寻找新的用途. “这些药物就放在冰柜里. 大发娱乐的意思是，‘把你的毒品给大发娱乐，大发娱乐会把它们变现，’”吉布森说.
在细胞中建立疾病模型并不是一项新技术，重新利用药物也不是.
但大多数药物再利用的成功都是偶然发生的, 或者基于对特定疾病的深刻生物学理解的有根据的猜测. 虽然这可能对研究充分的疾病有效, 大发娱乐对罕见疾病的了解还没有达到同样的水平,李说。, 递归的联合创始人. “通过疾病建模和大发娱乐开发的计算算法, 大发娱乐能够制造出可扩展的药物用于治疗罕见疾病."
李的团队在研究CCM十年后抓住了这个想法, 一种以血管畸形为特征的出血性中风综合征, 或病变, 在中枢神经系统. CCM病变不稳定，易渗漏，引起中风. 目前唯一的治疗方法是手术切除病变. 在研究疾病的过程中, 科学家们对这种表现型感到震惊, 或者这种疾病在细胞变化上表现得有多明显. “大发娱乐想，‘让大发娱乐用不同的化合物来浸泡它们，看看大发娱乐是否能拯救它们，’”李说.
吉布森使用的软件是布罗德研究所（Broad Institute）博士开发的. 安妮卡彭特, 现在是递归的科学顾问, 通过跟踪数以百计的参数，快速准确地分析细胞的变化,一次000个细胞. “大发娱乐比较了手工和使用电脑进行这个过程，电脑表现得更好. 它看到了人们看不到的东西，”吉布森说.
有两种化合物被证明对拯救细胞最有效, 包括维生素D和另一种目前正在临床前试验的药物. Recursion公司目前正与梅奥诊所（Mayo Clinic）的一名CCM专家合作，对人体内的维生素D进行测试, 并且正在与第二种药物的制造商协商合作开发或外包许可. 吉布森说：“这两种化合物的作用不同，但大发娱乐认为它们是协同作用的。.
他认为，“递归”的发现模式是可复制的，并可扩展到其他疾病——估计有4种,500种是由“功能突变丧失”引起的，这种突变会停止或减少蛋白质的正常功能. “并非所有这些疾病都适合大发娱乐建立的平台, 但是要有很好的一部分, 也许会有25%到50%,他说.
一家制药公司在一年内治疗数百种疾病的想法，即使对最大的制药商来说也是不可想象的, 它可能同时对十几种疾病起作用. “会有怀疑者，那些说大发娱乐naïve认为大发娱乐可以做到这一点的人. 但这就是科学正在把大发娱乐带到的地方，”吉布森说. “想到大发娱乐将为那些迫切需要解决方案的人带来的改变，这令人兴奋, 大发娱乐可以拯救生命，恢复健康."